Hemofilia con Inhibidor. Recomendaciones

La Real Fundación Victoria Eugenia, promueve la publicación de la guía "Recomendaciones para el tratamiento de la Hemofilia con Inhibidor".

En los últimos años estamos asistiendo a un avance sin precedentes en el tratamiento de los pacientes con hemofilia. En los pacientes con hemofilia e inhibidor estos avances son especialmente relevantes y accesibles en el futuro inmediato para la rutina diaria. Se ha establecido una nueva clase de agentes terapéuticos que actúan mejorando la coagulación (emicizumab) e inhibiendo las vías anticoagulantes (fitusiran y concizumab), que funcionan como productos útiles en la profilaxis de los sangrados en este grupo de pacientes. Sin embargo, aún se precisa información sobre su seguridad a largo plazo y manejo de las posibles complicaciones de su empleo. Además, necesitamos implementar técnicas de laboratorio que permitan evaluar la función hemostática de los pacientes tratados con estos productos y su combinación con agentes baipás y factores VIII y IX en caso de cirugía o sangrado agudo. Finalmente, se abren otras áreas de evaluación como son el papel de la inmunotolerancia en la actualidad.

En la siguiente guía se pretende revisar las nuevas perspectivas del tratamiento de los pacientes de inhibidor en lo referente tanto a la prevención y tratamiento de los sangrados como a los episodios quirúrgicos. El objetivo es que sirva de ayuda en la indicación, monitorización y evaluación de estas nuevas terapias.

The Royal Victoria Eugenia Foundation promotes the publication of the guide "Recommendations for the treatment of Hemophilia with Inhibitor".

In recent years we are witnessing an unprecedented advance in the treatment of patients with hemophilia. In patients with hemophilia and inhibitor these advances are especially relevant and accessible in the immediate future for the daily routine. A new class of therapeutic agents has been established that act by improving coagulation (emicizumab) and inhibiting the anticoagulant pathways (fitusiran and concizumab), which function as useful products in the prophylaxis of bleeding in this group of patients. However, information is still needed on its long-term safety and handling of possible complications of its use. In addition, we need to implement laboratory techniques to evaluate the haemostatic function of patients treated with these products and their combination with baipal agents and factors VIII and IX in case of surgery or acute bleeding. Finally, other areas of evaluation are opened, such as the role of immunotolerance at present.

The following guide aims to review the new perspectives of the treatment of inhibitor patients regarding both the prevention and treatment of bleeding and surgical episodes. The objective is to serve as an aid in the indication, monitoring and evaluation of these new therapies.